Pesquisadores da UFRGS publicaram, nesta quinta-feira (30), o artigo “Clinical Trials to Gene Therapy Development and Production in Brazil: a review“. A publicação saiu na revista The Lancet Regional Health – Americas.
O estudo analisa os desafios técnicos, regulatórios e econômicos para a implementação de terapias gênicas ou geneterapia. Esta consiste em inserir genes saudáveis nas células e tecidos de uma pessoa para tratar uma doença, em especial doenças hereditárias. O estudo se dirige a países de baixa e média renda, com foco no Brasil.
Além disso, o artigo explora aspectos históricos e o estado atual de ensaios clínicos e produtos de terapia gênica aprovados para comercialização no Brasil. O destaque é para terapias de substituição gênica e terapias de células CAR-T.
Entre os principais avanços discutidos estão as conquistas científicas brasileiras. Entre elas a produção local de vetores virais e o potencial papel de liderança do país na acessibilidade e sustentabilidade global das terapias gênicas.
“A terapia gênica e os produtos de terapia avançada são tratamentos que possuem potencial indicação para doenças comuns, como o câncer ou mesmo HIV, e para doenças raras, como doenças genéticas neurodegenerativas da infância. Avanços recentes comprovaram a eficácia deste tipo de terapia para algumas dessas condições, já havendo aprovação de pelo menos nove delas pela Anvisa”. Quem explica o professor Jonas Alex Morales Saute, do Departamento de Medicina Interna da UFRGS e membro do Serviço de Genética Médica do HCPA (Hospital de Clínicas de Porto Alegre), que lidera o trabalho.
Principais tarefas
Os desafios, entretanto, são expressivos. O estudo aponta a necessidade de aprimorar o ambiente regulatório e técnico, além de discutir barreiras econômicas para a incorporação de terapias inovadoras no SUS (Sistema Único de Saúde).
Segundo Saute, embora os obstáculos sejam grandes, países como o Brasil têm a oportunidade de assumir um papel estratégico no desenvolvimento de soluções acessíveis e sustentáveis para terapias gênicas em nível global.
“Este artigo é um marco para a comunidade científica e regulatória do Brasil, ao discutir não apenas os entraves atuais, mas também propor caminhos para consolidar o país como um protagonista na revolução em curso relacionada à terapia gênica”, diz ele.
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Alta eficácia
Os autores apontam que algumas dessas terapias, quando indicadas no momento adequado, possuem alta eficácia, alterando o curso letal de algumas condições, como no caso da AME (Atrofia Muscular Espinhal). Entretanto, os custos atuais são muito altos, por exemplo: o custo da precificação do medicamento Zolgensma para AME é de pouco mais de R$ 7 milhões por paciente.
“Devido a esse custo elevado, mesmo sendo condições raras, tais tratamentos já geram um gasto significativo aos sistemas de saúde, e isso irá ficar mais complexo considerando a previsão de aprovação de pelo menos 30 desses produtos por agências regulatórias como o FDA até 2030”, exemplifica Saute.
Realização
Assim, o artigo de revisão envolve pesquisadores que conduzem pesquisas clínicas em terapias avançadas no Brasil e que desenvolvem estes produtos de forma nacionalizada através de projetos com fomento do CNPq e do Ministério de Saúde. Eles descrevem o panorama atual das pesquisas clínicas no país e o protagonismo brasileiro na América Latina e no contexto do Brics no processo de desenvolvimento de produtos de terapias avançadas.
A publicação aponta caminhos que podem auxiliar para que terapias altamente eficazes e tecnológicas sejam acessíveis para pacientes de países de baixa e média renda, reduzindo impactos sobre a sustentabilidade dos sistemas de saúde.
Além disso de Saute, a pesquisa envolveu também os docentes da UFRGS Ida Vanessa Doederlein Schwartz, Roberto Giugliani, Guilherme Baldo e a doutoranda do Programa de Pós-Graduação em Medicina, Franciele dos Santos Maciel.
Por fim, além da UFRGS, o trabalho conta com a colaboração de autores da Universidade de São Paulo (USP/Ribeirão Preto), da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), do Instituto Nacional do Câncer, da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).
